首頁 > 核心技術 > 基因修飾的干細胞治療單基因遺傳病
干細胞包括各種具有自我更新和分化特性的細胞。所涉及的細胞包括多能體細胞,如造血干細胞(HSC)、間充質干細胞(MSC)以及多能干細胞,如人類胚胎干細胞(hESC)和誘導多能干細胞(iPSCs)。
ESCs和iPSCs具有無限增殖和分化成其他類型細胞的能力。將ESCs或iPSCs分化為NK細胞、巨噬細胞或T細胞等免疫細胞可以為癌癥的細胞免疫治療提供不竭的細胞來源。
隨著基因修飾技術的出現,經過改造的干細胞衍生物作為新一代干細胞,其功能、特異性和反應性都比天然細胞更好。